Nouveaux traitements dans l'amylose héréditaire

Depuis peu, la transplantation hépatique représentait la seule possibilité thérapeutique dans l'amylose héréditaire en empêchant la production de transthyrétine anormale. De nouveaux traitements médicamenteux sont maintenant accessibles ou sont en cours de développement. Le principe de ces médicaments est de limiter la formation des dépôts amyloïdes en augmentant la stabilité des tétramères de transthyrétine. L’un d’eux, le Vyndaquel (Tafamidis) a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’agence européenne du médicament (EMEA) en novembre 2011. Il est actuellement disponible en pharmacie hospitalière sur prescription d’un neurologue appartenant à un centre expert. Il est destiné aux patients autonomes à la marche avec une neuropathie amyloïde documentée.

D’autres approches de traitement par thérapie génique font l’objet de développement sous forme d’essais thérapeutiques, notamment à l’hôpital Henri Mondor.

Intérêt du composé ISIS-TTRrx dans le traitement des amyloses héréditaires avec atteinte neurologique. Ce composé inhibe la production de transthyrétine.

Intérêt du tafamidis dans les amyloses héréditaires et séniles avec atteinte cardiaque. Ce composé stabilise le tétramère de transthyrétine.

Vous êtes ici : Accueil Espace patient Les traitements Nouveaux traitements dans l'amylose à transthyrétine